こちらの記事では、バイオテクロジー、臨床バイオ企業の投資で役立つ用語/ワード・トレンドワードをご紹介します。以下に紹介されているバイオ企業におけるワードを知っておけば、バイオ企業へ理解度が深まります。
臨床バイオ企業における専門用語
パイプライン
バイオテクノロジー企業において「パイプライン」という言葉は、その企業が開発中の製品群、特に医薬品や治療法などを指します。この用語は、研究開発段階から臨床試験を経て、最終的に市場に投入されるまでの一連のプロセスを表しており、企業の将来の成長潜在力や収益性を評価する際の重要な指標となります。
臨床試験
バイオ企業における臨床試験は、新しい医薬品や治療法が人間にとって安全で効果的であることを証明するための研究です。これらの試験は一般的に、フェーズ1、フェーズ2、フェーズ3、フェーズ4 といったように複雑で時間がかかり、高コストです。
試験は厳格な規制とプロトコルに従い、結果は治療法が市場に出るかどうかを決定する重要な要素です。バイオテクノロジー企業にとって、臨床試験の進捗は投資家にとっての重要なニュースであり、企業の株価に大きく影響を与えます。
キャッシュ (現金)
バイオ企業にとって、キャッシュ（現金）は非常に重要な存在です。
研究開発投資: バイオテクノロジー企業は、新薬や治療法の開発に多額の研究開発費用を要します。これらの活動は高リスクであり、成功するまでには長期間と多くの資金が必要です。キャッシュは、これらの研究開発活動を持続するための基盤となります。
臨床試験の実施: 新薬候補がFDAの承認を受けるためには、複数の臨床試験段階をクリアしなければなりません。これらの試験は非常にコストがかかるため、充分なキャッシュが必要です。
運転資金: 日々の運営には運転資金が必要で、これには従業員の給料、施設の維持管理費、マーケティング費用などが含まれます。キャッシュはこれらの費用をカバーするために必要です。
バイオ企業にとって、キャッシュは生存と成長を可能にする生命線です。キャッシュの確保と管理は、特に収益化までの時間が長く、リスクが高いバイオテクノロジー産業において、企業戦略の中心的な要素となります。
オンコロジー
オンコロジーとは、がん（癌）の研究、診断、治療に関連する分野を指します。オンコロジーは、がんの生物学的な側面を理解し、それを基に新しい治療法や診断方法を開発することを目的としています。バイオテクノロジーの進歩は、オンコロジー分野において特に重要な役割を果たしています。
I&I
I&I とは、Immunology & Inflammation (免疫学と炎症) を指します。この分野は、免疫系の機能、免疫応答のメカニズム、さまざまな炎症性疾患の原因と治療に焦点を当てています。
I&I は、バイオテクノロジーの中でも特に重要な分野であり、新しい治療法や薬剤の開発において中心的な役割を果たしています。免疫系と炎症の深い理解は、多くの疾患の治療に革命をもたらす可能性があります。
米国食品医薬品局 (FDA)
バイオ企業における米国食品医薬品局（FDA）の役割は、公衆衛生を保護することにあります。主に、バイオ企業にとって最後の関門となる、新薬の承認です。
新しい医薬品や治療法が市場に出る前に、FDAはその安全性と有効性を確認し、評価します。臨床試験のデータを基に、治療法が患者にとって利益がリスクを上回ることを確認します。
他にも臨床試験監督として、FDAは、治療法が人間に対して試験される前のプロセス、特に様々な臨床試験フェーズを監督します。バイオ企業が行う臨床試験は、FDAの定めるガイドラインに従って実施されます。
FDAの役割は、治療法が患者にとって安全かつ効果的であることを確保するために極めて重要です。FDAの承認なしには、新薬や新しい医療機器はアメリカ市場で販売することはできません。FDAのプロセスは厳格で、バイオ企業がFDAの規制を満たすためには、科学的根拠に基づいた堅固なデータを提供する必要があります。
ファスト・トラック
「ファスト・トラック (Fast Track)」とは、アメリカ食品医薬品局 (FDA) が設けた制度の一つで、特定の薬剤や治療法の開発とレビューを加速するためのプログラムです。この指定を受けた製品は、重篤な疾患の治療や、既存治療よりも大きな利益をもたらす可能性があることを示唆しています。
この指定によるメリットには、より頻繁なFDAとのミーティング、開発プロセスにおける指導、そして潜在的に迅速なレビューが含まれます。これは、治験が期待される兆候であり、開発プロセスを通じて追加のサポートが提供されることを意味します。
この制度は、重篤な疾患や生命を脅かす状態を対象とし、それらの治療において医療ニーズが未満足である場合に適用されます。ファスト・トラックの主な目的は、重要な新薬が患者により早く届けられるようにすることです。
この制度により、FDA は開発中の薬剤や治療法に対してより頻繁なミーティング、より早いフィードバック、優先的なレビューなどを提供します。ファスト・トラック指定を受けた薬剤は、開発プロセスが加速されるため、通常よりも迅速に市場に出る可能性が高まります。
これにより、重篤な疾患を持つ患者が新しい治療法に早期にアクセスできるようになることが期待されます。
NME
NME は「New Molecular Entity」の略称であり、新しい分子構造を持つ薬物を指します。これは、以前にFDAによって承認された他の薬物とは異なるユニークな化学構造を持っています。FDAがNMEを承認するということは、市場に新しい薬剤が導入されることを意味し、通常、新しい治療法や新しい薬理学的クラスの出現を表しています。
マイルストーン契約
バイオ企業におけるマイルストーン契約は、薬剤開発や新技術の商業化において重要な役割を果たす契約形態です。
この契約では、開発プロセスの特定の段階や成果が達成された際に、資金提供者（通常は大手製薬会社や投資家）が開発を行っている企業（多くの場合、バイオテクノロジー企業）に対して予め合意された金額を支払うことが定められています。
マイルストーン契約は、バイオ企業が新薬や新技術を市場に導入する過程で直面する多くの挑戦を克服するための重要なツールです。これにより、イノベーションの進展が促進され、最終的には新しい治療法や製品が患者に届けられる可能性が高まります。
臨床バイオ企業におけるトレンド・ワード
合成生物学
合成生物学は、バイオテクノロジーの分野で急速に進化している領域の一つで、AI技術との組み合わせにより、さらに大きな注目を集めています。合成生物学は、生物学的システムを設計し、構築し、改変する科学です。
この分野は、生物学、工学、情報科学、化学など多様な分野が交差することにより、新しい生物学的機能やシステムを創出します。
合成生物学は、持続可能な未来を実現するための鍵となる技術です。例えば、環境に優しいバイオ燃料の開発、病気の治療法の革新、食料生産の効率化など、多くの分野で革新的な貢献が期待されています。
AIの進歩により、これらの研究はより迅速かつ効率的に進むことが予想され、合成生物学は21世紀の科学技術の中心的な役割を担う可能性が高まっています。
GLP-1
GLP-1 (グルカゴン様ペプチド-1) 医薬品市場は、ノボ・ノルディスクのセマグルチド製剤である「ウェゴビー」や「オゼンピック」など、肥満や2型糖尿病に効果的な新薬に後押しされ、急速に拡大している。この成功によりノボ・ノルディスクの株価は大幅に上昇し、2023年現在、欧州で最も価値のある製薬会社のひとつとなっている。
肥満治療薬市場の可能性は広大で、2030年には1000億ドルに達するとの予測もあり、大手製薬会社は有望なGLP-1関連パイプラインを持つ中小バイオテクノロジー企業の買収に多額の投資を行っている。
ウェゴビーのような医薬品に対する需要は高いものの、供給不足が予想されるため、競合他社にチャンスが広がる可能性がある。GLP-1領域には様々なプレーヤーが存在し、イーライ・リリー、アムジェン、ファイザーなどの企業が、肥満症や2型糖尿病の治療薬として様々な試験段階や承認段階にある。この成功によりノボ・ノルディスクの株価は大幅に上昇し、2023年現在、同社は欧州で最も価値のある製薬会社のひとつとなっている。
ファイザーは2023年12月1日に、開発中の減量薬の中間段階の研究で、半数以上の患者が副作用が出たため、実験的な減量薬の開発を中止しました。
【関連記事】GLP-1 受容体アゴニスト：糖尿病治療の革新と市場の主要製品
ADC (抗体薬物複合体)
ADC (抗体薬物複合体) は、がん治療の分野で非常に注目されている技術の一つです。ADCは、特定のがん細胞を標的とする抗体と、それに結合した強力な抗がん剤（薬物）を組み合わせたものです。この技術の主な利点は、薬物を直接がん細胞に届けることができるため、健康な細胞への影響を最小限に抑えながら、がん細胞を効果的に破壊できる点にあります。
【関連記事】ImmunoGen (イミュノジェン / IMGN) 買収までの流れ
【関連記事】注目の抗体薬物複合体 (ADC) を手掛けるオンコロジー企業について
CAR-T (キメラ抗原受容体)
CAR-T (キメラ抗原受容体T細胞) 療法は、がん治療の分野で急速に進化しているイノベーティブなアプローチです。CAR-T 療法は、患者自身のT細胞（免疫系の一部）を遺伝子工学的に改変して、がん細胞を特定して攻撃する能力を持たせる治療法です。
患者からT細胞を採取し、実験室で特定のがん抗原を認識するキメラ抗原受容体（CAR）を導入します。改変されたT細胞は体内に戻され、がん細胞を攻撃します。
CAR-T 細胞は、がん細胞上の特定のタンパク質（抗原）を認識し、それを標的として攻撃します。これにより、従来の治療法では効果が限定的だったがんに対しても効果を発揮することがあります。
【関連記事】癌のバイオテクノロジー企業 Arcellx (アーセルクス) とは？
CRISPR-Cas9 (クリスパーキャス9)
CRISPR-Cas9は、バイオテクノロジーの分野で急速に進化している革新的な遺伝子編集技術です。CRISPR-Cas9 は、特定のDNA配列を正確に編集するための技術です。CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) は、バクテリアの免疫システムの一部であり、Cas9はそれをカットするための酵素です。
CRISPR-Cas9 システムは、ガイドRNA（gRNA）を使用して特定のDNA配列を認識し、Cas9酵素がその配列をカットします。これにより、遺伝子の削除、挿入、または置換が可能になります。
【関連記事】CRISPR セラピューティクス、画期的な新薬の認可を取得し株価急騰
mRNA (メッセンジャーRNA)
mRNA技術は、細胞に特定のタンパク質を作らせる指示を送ることで、疾患の治療や予防を目指します。最近では、COVID-19 ワクチン (ファイザー、モデルナ) で広く知られるようになりましたが、がん治療や遺伝病の治療にも応用されています。
COVID-19 ワクチンの成功後、mRNA技術は他の感染症ワクチン（インフルエンザ、HIVなど）やがんワクチンの開発にも応用されています。mRNAを用いた治療法の研究が活発化しており、遺伝病や自己免疫疾患の治療への応用が期待されています。
RNAi（RNA干渉）治療法
RNAiは、特定の遺伝子の発現を阻害することで、病気の原因となるタンパク質の生成を抑制します。遺伝性疾患、がん、感染症など多岐にわたる疾患の治療に利用されています。
RNAiベースの薬剤がいくつか承認され、特に遺伝性疾患の治療に注目されています。RNAi技術を用いた新薬の開発が進行中で、がんや感染症などの分野での臨床試験が行われています。
再生医療と細胞療法
損傷した組織や臓器を修復、再生するために、幹細胞や他の細胞を使用します。皮膚再生、心臓病、神経変性疾患、糖尿病などの治療に応用されています。
幹細胞療法や組織工学に関する臨床試験が進行中で、特に神経変性疾患や心臓病の治療に期待が寄せられています。細胞療法の効率と安全性を高めるための新技術が開発されています。
バイオマーカーと個別化医療
バイオマーカーは、病気の診断、予後予測、治療反応のモニタリングに使用される生物学的指標です。個々の患者に最適な治療法を選択するための個別化医療に不可欠です。
がん治療における遺伝子プロファイリングやバイオマーカーの使用が増加しており、より効果的で副作用の少ない治療法の選択が可能になっています。新しいバイオマーカーの同定と診断ツールの開発が進んでいます。
免疫療法
免疫療法は、体の免疫システムを活用してがんなどの疾患を治療します。CAR-T 細胞療法、チェックポイント阻害剤などががん治療に革命をもたらしています。
CAR-T細胞療法やPD-1/PD-L1阻害剤などの新しい免疫療法が開発され、がん治療における効果が確認されています。免疫療法の応用範囲が拡大しており、固形がんや難治性のがん種に対する治療法としての研究が進められています。
CNS (中枢神経系)
この分野は、アルツハイマー病、パーキンソン病、うつ病などの神経疾患や精神疾患に焦点を当てている。人口の高齢化に伴い、これらの疾患はますます蔓延しており、効果的な治療法の開発は極めて重要なニーズとなっている。
アンメット・ニーズ
この幅広いカテゴリーには、現在の治療法や技術では対処できない重大な医療ニーズが存在するあらゆる分野が含まれます。抗生物質耐性から慢性疼痛管理まで、あらゆるものが含まれます。
CLS
CLS とは、Clinical Laboratory Services の略で、臨床検査サービスを意味します。バイオ医薬品業界においては、CLS は、臨床試験の実施に欠かせない重要な役割を果たしています。
CLS は、バイオ医薬品の有効性や安全性を評価するために必要な、血液検査や画像検査などの検査を実施します。また、CLSは、バイオ医薬品の開発において、安全性や有効性の評価を行うための基準や手順を策定することも行っています。
バイオ医薬品業界における CLS の重要性は、近年ますます高まっています。これは、バイオ医薬品の開発が、従来の化学医薬品に比べて複雑化していることが理由の一つです。
バイオ医薬品は、化学医薬品に比べて、多様な作用機序を持つものが多く、その有効性や安全性を評価するためには、より高度な検査技術や分析技術が必要となります。
また、バイオ医薬品は、従来の化学医薬品に比べて、副作用の発現率が高い傾向があります。そのため、バイオ医薬品の開発においては、安全性評価がより重要となってきています。
CLS は、バイオ医薬品業界の成長を支える重要な基盤であり、今後もその重要性はさらに高まっていくと考えられます。
バイオに特化したファンド
こちらではバイオテクノロジーに特化したヘッジファンドをご紹介します。
RA Capital
RA Capital Management は、ヘルスケアと生命科学の分野に特化した投資会社です。この会社は、主にバイオテクノロジー、製薬、医療機器、診断ツールなどの分野に投資を行っています。RA Capital は、公開市場だけでなく、プライベート市場にも投資を行っており、特に革新的な治療法や技術に焦点を当てています。
RA Capital の特徴は、深い科学的および医療的専門知識に基づいた投資アプローチです。彼らは、投資する企業の科学的な基盤や技術の潜在能力を徹底的に分析し、長期的な価値創造に寄与する可能性が高いと判断される企業に投資を行います。
また、RA Capital は、投資先企業の成長を支援するために、戦略的アドバイスや業界のネットワークを提供することもあります。彼らの投資ポートフォリオは、初期段階のスタートアップから、すでに確立された大手企業まで幅広く、ヘルスケア分野におけるイノベーションを推進する重要な役割を果たしています。
Logos Capital (ロゴス・キャピタル)
Logos Capital (ロゴス・キャピタル) は、科学的・財務的専門知識と社内の臨床試験分析を組み合わせ、ヘルスケアにおける革新的な治療法を特定する、バイオテクノロジーに特化した基本的な投資パートナーシップです。
サンフランシスコを拠点とするロゴス・キャピタルは、バイオテクノロジー分野における魅力的な投資テーマや投資機会を特定するためのディリジェンスの深化に注力しています。
ロゴス・キャピタルは、魅力的なバリュエーションを持つベスト・イン・クラスまたはファースト・イン・クラスの企業を探し、バイオテクノロジー・セクターのすべての未上場および上場企業を厳密に追跡調査しています。
ロゴスは、機能的な治療法、患者アクセスの拡大、余命の延長、ヘルスケアにおける「価値」の意味の再定義につながる新技術や治療法への投資に取り組んでいます。
ロゴスは、各投資案件のアンダーライティングを徹底し、多層的なリスク管理を取り入れることで、投資家の皆様にクラス最高のリターンをお届けすることを目指しています。
Baker Bros Advisors
バイオテクノロジー界のバークシャー・ハサウェイ的存在として知られるのが、Baker Bros. Advisors (ベーカー・ブラザーズ) です。Baker Bros は、2000年にジュリアン・ベイカーとフェリックス・ベイカーによって設立されたニューヨーク市に拠点を置くプライベートヘッジファンドです。このファンドは、バイオテクノロジー業界に特化し、その分野での専門知識を生かして優れたリターンを生み出しています。約25人の従業員とともに、2つのクライアントにサービスを提供しており、資産運用額は約176億ドルに達しています。
ベイカー兄弟は、投資家にとって理解が難しいとされるセクターに特化し、集中的なバイオテクポートフォリオを通じて、長年にわたり全体的な市場を上回るパフォーマンスを示してきました。彼らはポートフォリオの多様化を信じず、特定の企業に焦点を当て、深く分析し理解することで、長期的に優れたリターンを生み出すと強調しています。トップ10の保有銘柄は投資総額の75.7％を占め、高い確信を持った投資への傾向を示しています。
【関連記事】Frequency Therapeutics 株を伝説のヘッジファンド Baker Brothers が取得
Cormorant
Cormorant Asset Management は、バイオテクノロジーとライフサイエンスの革新的な企業に投資することに焦点を当てた、ボストンに拠点を置く投資管理会社です。この会社は、公開市場とプライベート市場の両方で活動しています。
Cormorant Asset Management は、合計203件の投資を行っており、その中には Spyre Therapeutics へのPIPE – IIラウンドでの180百万ドルの投資も含まれています。また、同社は98件のポートフォリオエグジットを経験しており、最新のエグジットは2023年12月19日にNeurogeneによるリバースマージャーでした。
同社は4つのファンドを持っており、その中には Cormorant Private Healthcare Fund IV が含まれています。このファンドは2021年8月4日に253百万ドルでクローズしました。
Cormorant Asset Management のチームには5人のメンバーがおり、創設者であり最高経営責任者（CEO）兼マネージングディレクターである Bihua Chen が含まれています。
RTW Investments
RTW Investments は、ライフサイエンスセクター全体で成長ポテンシャルを持つ変革的な資産を特定することに焦点を当てた投資ファンドです。RTW Biotech Opportunities Ltdは、RTW Investments, LP によって管理されています。
RTW Investments は、科学者や起業家を支援し、学術プログラムから成熟した公開企業に至るまで、機会を特定するどの段階でもサポートしています。彼らは、大きなチームがその目標に集中することで、企業をサポートし、科学を推進する機会を与えられていると考えています。
RTW Investments のチームは、ライフサイエンスの革新において多くの機会と価値を創造しており、患者に他に選択肢がない場合でも差を生むことに貢献していると感じています。
注目のイベント
こちらでは、バイオテクノロジー関連の注目されているイベントをご紹介します。以下のようなイベントは、新しい治療法や薬の発表、業界のトレンドなど知る重要な場となっています。
ASCO (アメリカ臨床腫瘍学会)
ASCO (American Society of Clinical Oncology = アメリカ臨床腫瘍学会) は、臨床腫瘍学の分野で最も重要な年次会議の一つです。このイベントは、がん研究、治療、患者ケアに関する最新の進歩を共有するためのプラットフォームを提供します。毎年5月末から6月初旬にかけて開催される。
AACR (米国癌学会)
AACR (American Association for Cancer Research = 米国癌学会) は、がん研究に特化した大規模な会議で、基礎研究から臨床応用まで幅広いトピックが扱われます。毎年春 (通常は4月) に開催される。
2024年の AACR ANNUAL MEETING 2024 は、4月5日〜10日まで開催される。
BIO International Convention (世界最大規模のバイオ展示会)
BIO International Convention は、バイオテクノロジー業界の最大の国際会議の一つで、ビジネス開発、新技術、パートナーシップ構築に焦点を当てています。毎年6月に開催される。
J.P. Morgan Healthcare Conference
J.P. Morgan Healthcare Conference は、毎年1月に開催されるこの会議は、ヘルスケア業界のリーダーたちが集まり、業界の動向や投資機会について議論します。
ESMO (欧州臨床腫瘍学会 )
ESMO (欧州臨床腫瘍学会 = European Society for Medical Oncology) は、ヨーロッパの腫瘍学会で、ASCOに匹敵する重要なイベントです。最新のがん治療と研究に関する情報が共有されます。毎年秋 (通常は9月または10月) に開催される。
ASH (アメリカ血液学会)
ASH (American Society of Hematology = アメリカ血液学会) は、血液学、特に血液腫瘍学に関する最新の研究成果や臨床試験の結果が発表される重要なイベントで、毎年12月に開催されます。
この会議は、血液学の分野で活動する医師、研究者、臨床医、学生など、多くの専門家が参加し、血液疾患の治療法、研究の進展、新しい治療薬の開発などについて議論します。
バイオ分野に精通した人物
こちらではバイオテクノロジーに精通した注目人物をご紹介します。
Graham Walmsley (グレアム・ウォルムズレー)
グレアム・ウォルムズレーは、バイオテクノロジー投資分野で注目される人物である。グレアム・ウォームズリー博士は、医学博士であり、ロゴス・キャピタルのゼネラル・パートナーである。
また、ロゴス・キャピタルのジェネラル・パートナーとして、同社のプライベート投資およびストラクチャード・パブリック投資を共同管理している。ロゴス・キャピタルはバイオテクノロジーに特化したファンドである。
2020年2月よりALXオンコロジーの取締役を務める。さらに、2019年8月よりバイオテクノロジーに特化したヘッジファンドであるLogos Global Management, LPの創設メンバーであり、マネージングパートナーを務めている。
ウォルムスレイはBio-Xフェローとして学術分野に貢献しており、特に先進国で毎年1億人以上の患者に影響を及ぼす瘢痕形成の分野で、患者ケアに重大な影響を及ぼす可能性のある研究に携わる役割を担っている。
現在の職務に就く前は、ヘルスケア投資会社のバーサント・ベンチャーズでプリンシパル兼ポートフォリオ・マネージャーを務めた。その間、さまざまなバイオベンチャーに投資。
ヴァーサント・ベンチャーズのプリンシパル時代には、バイオテクノロジー史上最大規模のシリーズA資金調達案件に携わり、この分野での影響力を示した。この案件を成功させた当時、ウォルムズレーは29歳であり、バイオテクノロジー投資界で急速にキャリアを積んだことがわかる。
Scott Gottlieb (スコット・ゴットリーブ)
スコット・ゴットリーブ医学博士は、ヘルスケアおよびバイオテクノロジー業界では有名な人物であり、官民両部門でいくつかの重要な役割を担ってきた。第23代FDA長官 2017年から2019年までFDA長官を務め、医療政策と医薬品承認プロセスの形成に重要な役割を果たした。
ジョセフ・エデルマン
ジョセフ・エデルマンは、バイオテクノロジーとヘルスケア分野の投資において著名な投資家です。彼は Perceptive Advisors LLC の創設者であり、CEOを務めています。Perceptive Advisors は、バイオテクノロジー、医薬品、医療機器、および関連するヘルスケアサービス分野に特化した投資会社です。
エデルマンは、バイオテクノロジー業界における深い知識と経験を持ち、特に新しい医薬品や治療法の開発に焦点を当てた企業への投資で知られています。彼の投資戦略は、革新的な科学と強力な経営陣を持つ企業に投資することに重点を置いています。エデルマンは、業界のトレンドや新しい治療法の可能性を見極めることに長けており、その洞察は多くの成功を収めています。
Perceptive Advisors は、バイオテクノロジー分野におけるリスクを管理しながら、高いリターンを追求することで知られています。エデルマンのリーダーシップの下、同社は多くの成功した投資を行い、バイオテクノロジー投資の分野で高い評価を得ています。