2023年頃から大手バイオ企業のM&A続く、バイオテクノロジーのホットな分野、オンコロジー、ADCについて調べていると、オンコロジーに次いで、ニューロサイエンスが大手製薬企業のM&Aで2番目に活発な領域となっているという。
神経科学分野は、2019年以降の累計買収額で、オンコロジー（がん治療分野）に次いで2番目に価値の高い分野となっているとされています。2023年には、この分野で約300億ドルのM&A取引が行われたとのことです。
ニューロサイエンス（神経科学）とは、脳や神経系の構造、機能、発達、遺伝学、生理学、薬理学、病理学などを研究する科学の分野です。この分野は、神経細胞（ニューロン）の働きから、これらがどのように情報を処理し、伝達するか、また、これらがどのようにして複雑な行動や思考を生み出すかといったことを探求する。
ニューロサイエンスは幅広い研究分野ですが、近年特に注目されている主な領域は次のようなものがあります。
1. ニューロデジェネラティブ疾患(神経変性疾患)
– アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症(ALS)など
– 根本原因の解明と新たな治療法の開発が大きな課題
2. てんかん
– 発作コントロールが不十分な難治性てんかんに対する新薬開発
– 発症メカニズムの詳細な理解が重要
3. 精神神経疾患
– うつ病、不安障害、統合失調症、自閉症スペクトラム障害など
– 薬物療法に加え、脳刺激療法などの新たなアプローチも注目
この分野については、近年サイケデリック医療品の開発が進行中であり、2024年3月には、臨床段階のサイケデリック医療品を開発する MindMed (マインドメッド / MNMD) と Cybin (サイビン / CYBN) が続けて FDA の画期的治療薬指定 (BTD) を受けるなどブレイクスルーが進行中です。
4. 疼痛
– 慢性疼痛の神経メカニズムの解明
– オピオイド以外の新規作用機序の鎮痛薬の開発
– 脳・神経回路の可視化と機能マッピング
– 脳内の神経回路ネットワークの詳細な理解
– 最新の脳画像技術や人工知能の活用
5. 脳機能の増強
– 認知機能や記憶力の向上を目指した研究
– 脳に干渉する新たな技術の探索
これらはニューロサイエンス分野で活発な研究が行われている代表的な領域です。ゲノミクス、データサイエンス、AI等の最新技術との融合によって、更なる発展が期待されています。他にも、ニューロサイエンス (神経科学) の分野は、次のようなさまざまなサブフィールドに分かれています。
・認知神経科学
認知機能（思考、記憶、言語など）と脳の関係を研究する。
・行動神経科学
行動と神経系の関係を研究する。
・分子神経科学
神経細胞レベルでの分子プロセスを研究する。
・神経解剖学
神経系の解剖学的構造を研究する。
・神経生理学
神経系の機能と活動パターンを研究する。
・神経病理学
神経系の疾患や障害を研究する。
ニューロサイエンスは、脳や神経系の理解を深めることで、神経系の障害や病気（例えばアルツハイマー病、パーキンソン病、多発性硬化症など）の診断や治療法の開発に貢献する可能性があります。また、学習や記憶、感情、意識などの基本的な脳機能の研究を通じて、心理学や精神医学における治療法の向上にも役立つとされています。
ドラッケンミラー、脳が最後のフロンティアになるような気がしている
この分野、領域については、スタンレー・ドラッケンミラー氏が2023年NYの投資会議で次のようなことを述べています。
脳が最後のフロンティアになるような気がしており、「神経科学や神経学」の基礎研究に多くの資金を提供している。
というようなことを述べています。また、Bristol Myers Squibb が Karuna Therapeutics を買収した際に、同社の最高経営責任者（CEO）であるクリストファー・ボーナー博士は、次のように述べています。
ニューロサイエンスには大きなビジネスチャンスがあり、Karuna はこの分野における当社のポジションを強化し、ポートフォリオの拡大と多様化を加速させます。
伝説の投資家スタンレー・ドラッケンミラー氏と、大手製薬会社のCEOであるクリストファー・ボーナー博士が “ニューロサイエンス” に注目しています。
神経科学と精神医学は2023年後半にM&Aが大幅に急増
神経科学および精神医学分野は、特に2023年後半において、大規模なM&A活動の増加が見られたようです。AbbVie (アッヴィ) による Cerevel (セレベル) の買収や、Bristol Myers (ブリストル・マイヤーズ / BMS) による Karuna (カルナ) の買収といった大型案件が目立ちました。
ニューロサイエンスは現在、2019年以降の累計買収額で2番目に価値の高い分野とされており、2023年だけで300億ドルのM&Aが行われている。
サイケデリック医薬品
サイケデリック医薬品は、近年、精神医学における潜在的な治療薬として関心を集めています。これらの薬剤は、従来の治療方法では十分な効果が得られない一部の精神疾患、例えば重度のうつ病や PTSD (心的外傷後ストレス障害) などの治療に新たな可能性をもたらすと期待されています。
TDコーウェンによる2024年のサプライズ・トップ10の一つ
TDコーウェンによる2024年のサプライズ・トップ10のなかの一つに、「AbbVie (アッヴィ) が Compass Pathways (コンパス・パスウェイズ / CMPS) を買収し、大手製薬会社がサイケデリック医薬品に参入」という架空のシナリオが挙げられています。
この架空のシナリオを仮定すると、それは製薬業界における注目すべき動きであり、大手製薬会社がサイケデリック医薬品の分野に本格的に参入することを意味します。Compass Pathways (コンパス・パスウェイズ / CMPS) は、サイケデリック医薬品の開発を行っている企業の一つであり、特に治療用のサイロシビンの研究で知られています。
このような買収は、サイケデリック治療薬の商業化に向けた研究開発への投資拡大、治療法の合法化と規制フレームワークの整備、さらには精神疾患治療に対する公衆の認識と受容の拡大を加速する可能性があります。しかしながら、これらの薬剤はまだ多くの国で厳格な規制があり、医薬品としての承認には臨床試験を通じた安全性と有効性の証明が不可欠です。
2023年のサイケデリック市場を追ったデータ「2023年のサイケデリック・ファンディングと公共市場」が公開されていますが、やはり金融相場、SPACブームが続いていた2021年をピークに頭打ちをしているのを見ると、この手の分野の状況はどこも似ているのかもしれない。
米国最初のサイケデリック上場企業 Compass Pathways (コンパス・パスウェイズ)
ロンドンに本社があるメンタルヘルスケア企業 Compass Pathways (コンパス・パスウェイズ / CMPS) は、2020年9月に ADS (米国預託株式) として、8,625,000 株の新規株式公開、発行価格17ドルでIPOされました。同社は米国で最初に上場されたサイケデリック系上場企業になりました。
Compass Pathways (コンパス・パスウェイズ / CMPS) は、メンタルヘルスにおけるエビデンスに基づく革新的技術への患者アクセスを促進することに特化したメンタルヘルスケア企業です。
コンパス・パスウェイズは、現在の治療法では改善されないメンタルヘルスの問題に苦しむ人々の生活を改善することに重点を置いています。同社は、独自の合成 psilocybin (シロシビン) の製剤であるCOMP360を心理的サポートと組み合わせて投与する、新しいシロシビン治療モデルの開発のパイオニアです。
COMP360は、米国食品医薬品局（FDA）により画期的治療薬 (Breakthrough Therapy) に指定されており、英国では治療抵抗性うつ病（TRD）に対する革新的ライセンス・アクセス・パスウェイ（ILAP）の指定を受けています。
コンパス・パスウェイズは、TRDを対象としたCOMP360シロシビン治療の第3相臨床プログラムを開始しました。これは、これまでに実施されたシロシビン治療臨床プログラムとしては最大の無作為化対照二重盲検試験です。
コンパス・パスウェイズは第2b相臨床試験を完了し、心理的サポートとともにCOMP360シロシビンの高用量を単回投与された患者において、3週間後に抑うつ症状の重症度が統計的に有意 (p＜0.001) に改善し、臨床的に適切であることを示すトップラインデータを得ました。
また、心的外傷後ストレス障害（PTSD）と神経性食欲不振症に対するCOMP360シロシビン治療の第2相臨床試験を実施しています。COMPASSは英国ロンドンに本社を置き、米国ニューヨークとサンフランシスコにオフィスを構えています。
遺伝性疾患、精神医学、神経疾患の新規治療薬のM&Aは中規模が予想される
2024年にM&Aが期待されるニューロサイエンスの分野では、遺伝性疾患、精神医学、神経疾患の新規治療薬のM&Aは中規模が予想されるという。ハンチントン病やパーキンソン病のような疾患に対する画期的な治療薬への関心は長年高いことが知られている。
さらに、神経疾患の新規治療薬への関心も高く、眼科、精神科、内分泌、腎臓、疼痛などの分野の新規治療薬も堅調なボリュームがある。真の医療ニーズに対して差別化され、卓越した有効性を有する後期段階の医薬品は常に需要があるという。
神経科学の分野で開発に注力しているバイオ企業
米国市場に上場している、神経科学の分野である遺伝子疾患、精神医学、神経疾患の治療法の開発に注力しているバイオテクノロジー企業数社をご紹介します。
Biogen (バイオジェン / BIIB)
バイオジェンは40年以上にわたって神経科学のリーダー的存在であり、ALS、アルツハイマー病、うつ病、ループス、多発性硬化症（MS）、脊髄性筋萎縮症（SMA）などの疾患の治療に取り組んでいる。同社は、第3相臨床試験段階にある複数の新薬候補を含む重要なパイプラインを有しており、アルツハイマー病に関してはエーザイ株式会社と共同研究を行っている。Ltd.とアルツハイマー病治療薬について共同研究を行っている。
Capsida Biotherapeutics (カプシダ・バイオセラピューティクス / CRSP)
2019年に設立されたこの遺伝子治療プラットフォーム企業は、重篤な神経変性疾患患者を対象とした標的非侵襲的遺伝子治療を開発している。家族性筋萎縮性側索硬化症（ALS）やフリードライヒ失調症などの疾患に対する治療法の開発のため、AbbVieやCRISPR Therapeuticsなどの企業と戦略的共同研究を行っている。
Immunic Therapeutics (イミュニック・セラピューティクス / IMUX)
ニューヨークに本社を置く Immunic は、慢性炎症性疾患や自己免疫疾患に対する経口投与低分子治療薬の開発に取り組んでいる。リード候補のIMU-838はMS治療薬として第3相臨床試験中。
Muna Therapeutics (ムナ・セラピューティクス)
多額の資金を得て2021年に設立された Muna Therapeutics は、アルツハイマー病、前頭側頭型認知症（FTD）、パーキンソン病などの神経変性疾患に対する低分子治療薬の開発に取り組んでおり、神経炎症の解消とミクログリア機能の正常化に焦点を当てている。
Neumora Therapeutics (ニューモラ・セラピューティクス / NMRA)
Neumora は、脳疾患の治療薬を開発するために多額の資金を得て設立された。アムジェンと提携し、8つのパイプラインを構築している。