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【2024年】注目すべき最も革新的な民間バイオテクノロジー企業

Endpoints 11 Awards

2024年の注目すべき最も革新的な民間バイオテクノロジー企業をハイライトした「Endpoints 11 Awards」をご紹介します。このリストは、バイオテクノロジーにおける主な進歩分野を強調しており、人工知能(AI)、免疫学、神経科学、抗体薬物複合体(ADC)、肥満治療、心臓治療などが含まれています。以下に、これらの分野における各社の概要と、その取り組みの意義について説明します。

人工知能

バイオテクノロジーにおけるAIの統合は、薬の発見と開発の方法を革新し、精度と効率を高めることを目指しています。

・Formation Bio

Formation Bio は、人工知能と独自技術を活用して医薬品開発の加速化に重点的に取り組むAI主導のバイオテクノロジー企業です。2016年に TrialSpark として設立された同社は、AIと医薬品開発プロセスの融合に重点を置くようになったことを反映し、Formation Bio に社名を変更しました。

同社の目標は、患者リクルートメント、有害事象報告、試験管理などのタスクを自動化することで、従来は遅くコストのかかる医薬品開発パイプラインを合理化することです。これにより、臨床試験を迅速化し、医薬品開発プロセス全体を効率化することができます。

Formation Bio はバイオテクノロジー企業や製薬企業と提携し、臨床段階にある薬剤候補の取得やライセンス供与を行っています。 同社のパイプラインには現在、第II相および第III相試験段階にある3つの薬剤が含まれています。

– Gusacitinib
慢性手湿疹の治療薬である Gusacitinib（SYK/JAK阻害剤）は現在、第III相試験段階にあります。

– ASN008
神経障害性疼痛およびアトピー性皮膚炎に伴うそう痒症の治療薬であるASN008（ナトリウムチャネル遮断薬）は第II相試験段階にあります。

– Sprifermin
Sprifermin（FGF18 薬剤）は、変形性膝関節症を対象に第2相試験を実施中である。

同社のAI戦略は、最終的には候補薬の毒性、耐容性、さらには有効性を予測できる高度なAIモデルの開発を目指している。さらに、Formation Bio は最近、Sanofi および OpenAI と提携し、医薬品開発をさらに加速するAIソリューションの開発に取り組んでいる。

・Xaira Therapeutics

Xaira Therapeutics は、創薬と開発を変革するためにAIを活用することに重点的に取り組む、新たに立ち上げられたバイオテクノロジー企業です。

ARCH Venture Partners や Foresite Labs などの著名な投資家から10億ドルを超える資金提供を受けている Xaira は、バイオテクノロジー業界におけるAI主導の取り組みとしては、現在最大規模のもののひとつです。

同社は、特にワシントン大学のタンパク質設計研究所で開発された高度なAIモデルを活用し、新しい治療標的の特定を大幅に加速し、薬剤候補を最適化することを目指しています。

特に、Xaira は、最小限の分子データを使用して新規のタンパク質や抗体を設計できるAI搭載プラットフォームである RFdiffusion や RFantibody などのツールを組み込んでおり、それによって創薬プロセスを合理化しています。

Xaira の経営陣には、ジェネンテックの前最高科学責任者（CSO）でスタンフォード大学前学長のマーク・テシエ＝ラヴィーン氏など著名な人物が名を連ねています。

この著名な経営陣と先進的なAI技術を組み合わせることで、従来は創薬が困難であった標的にも取り組み、新薬をより効率的に市場に投入することを目指しています。

Xaira は、多様な候補薬パイプラインの構築に取り組むとともに、AIを応用して、薬効や安全性プロファイルの予測など、研究開発のさまざまな側面の改善を目指しています

・Iambic Therapeutics

Iambic Therapeutics は、AI主導の創薬に特化したバイオテクノロジー企業です。2019年に設立され、本社をサンディエゴに置く同社は、機械学習アルゴリズムと物理的知見に基づくAIを活用し、高い有効性と安全性プロファイルを持つ新規分子の設計を行っています。

NeuralPLexer や OrbNet などのAI技術を統合した同社のプラットフォームは、タンパク質とリガンドの構造を迅速に予測し、さまざまな治療領域における薬剤候補の発見を最適化します。

Iambic のAIプラットフォームは、創薬プロセスを大幅に加速し、期間を数年にわたるものから数か月に短縮します。例えば、HER2が原因で引き起こされる癌の治療に特異的に脳に浸透する阻害剤である「IAM1363」は、発見から臨床試験まで24か月未満で進展しました。

これは、従来の6年というプロセスとは対照的です。このAI設計分子は、既存の治療法と比較して毒性を低減しながら、脳腫瘍を含む転移性腫瘍を標的にすることを目指しています。さらに、Iambic のパイプラインには、細胞周期依存性のがん治療のための初のCDK2/4阻害剤など、他の有望な候補物質も含まれています。

同社は、NVIDIA などの大手テクノロジー企業と戦略的提携を結び、最先端のAIを創薬活動に統合することで、化学空間をより効率的に探索し、高い潜在能力を持つ治療候補物質を特定できるようになりました。

免疫学

これらの企業は免疫系調節の限界を押し広げ、免疫関連疾患のより効果的で個別化された治療への希望をもたらしています。

・Lifordi Immunotherapeutics

Lifordi Immunotherapeutics は、抗体薬物複合体（ADC）プラットフォームを使用して、免疫細胞に強力なステロイドを直接届けるという新たなアプローチを開拓しています。

この標的療法は、免疫細胞、特に骨髄系細胞とリンパ系細胞に治療を集中させることで、ステロイドに通常伴う全身性の副作用を最小限に抑えることを目的としています。同社のリード候補である「LFD-200」は、従来の全身性ステロイド療法に伴う毒性を回避しながら、強力な免疫抑制効果を発揮することが前臨床試験で示されており、有望視されています。

「LFD-200」はグルココルチコイド（強力な抗炎症ステロイド）を免疫細胞に直接届けるため、投与量を減らし、投与頻度を少なくすることが可能となり、これは慢性の自己免疫疾患や炎症性疾患の管理に不可欠です。

Lifordi の技術は、リウマチ学、消化器学、呼吸器学における自己免疫疾患を含む、いくつかの疾患モデルにおいて有効性を実証しています。

同社の革新的なプラットフォームは、画期的な薬物送達技術により、2024年に Endpoints 11 Award を受賞するなど、大きな注目を集めています。

Lifordi のアプローチは、自己免疫疾患や炎症性疾患の治療方法を根本から変える可能性を秘めており、より正確で安全な治療オプションを患者に提供できると期待されています。

・Mirador Therapeutics

Mirador Therapeutics は、炎症性疾患や線維症などの免疫介在性疾患の治療改善に重点的に取り組む精密医療企業です。

2024年に4億ドル以上の資金調達により設立された Mirador は、個々の患者の遺伝子プロファイルに合わせた治療法により、自己免疫疾患の治療方法を根本的に変えることを目指しています。

このアプローチは、ヒト遺伝学とデータ科学の進歩を組み合わせ、治療標的を特定し、治療戦略を個別化する同社独自のMirador360™精密開発エンジンにより実現されています。

Mirador のプラットフォームにより、同社は膨大な患者データを精査し、免疫疾患と遺伝子の関連性を明らかにし、特定の遺伝子プロファイルを標的とした治療法を設計することができます。

この手法は、新しい治療法の発見に役立つだけでなく、分子特性に基づいて患者を層別化することで、臨床試験の成功を最適化します。同社は、プロメテウス・バイオサイエンシズの元幹部であるマーク・C・マッケナ氏によって率いられ、精密免疫学に深い専門知識を持つチームを結集しています。

Mirador は、これまで腫瘍学分野で多く用いられてきた精密医療技術を免疫学分野に適用する最先端の企業であり、自己免疫疾患や炎症性疾患の患者に、より効果的な新たな治療法を提供することを目指しています。

・Capstan Therapeutics

Capstan Therapeutics は、従来のCAR-T細胞療法のプロセスを簡素化し改善することを目的とした、in vivo CAR-T療法の進歩を先導しています。

ex vivo技術（細胞を体外で改変し、その後再注入する）に頼るのではなく、Capstan のアプローチでは、抗CD19 CARをコードするmRNAを運ぶ標的リピッドナノ粒子（tLNPs）を使用して、体内で直接T細胞を再プログラムします。

この方法はCD8+ T細胞を標的とし、さまざまな自己免疫疾患や血液がんの一般的な標的であるCD19を発現するB細胞を攻撃するようにT細胞を操作します。

Capstan のリード候補である「CPTX2309」は、自己免疫疾患を対象に開発中で、従来のCAR-T療法に伴う複雑な工程を一切必要とせずに、迅速かつ大幅なB細胞の枯渇を実現することで免疫システムをリセットするように設計されています。

同社の技術プラットフォームは、CAR-T療法で現在必要とされる複雑なラボでの細胞操作を不要にすることで、治療の合理化とコスト削減を実現する可能性を秘めています。

このアプローチにより、CAR-T療法のより幅広い利用、毒性の低減、そして腫瘍学、線維症、単一遺伝子血液疾患など、さまざまな疾患の治療におけるより拡張性の高い方法が実現する可能性があります。

神経科学

神経科学の研究が復活したことで、これまで対処が困難であった複雑な神経疾患の治療に新たな道が開かれている。

・Seaport Therapeutics

Seaport Therapeutics は、神経科学に重点を置くバイオテクノロジーの新興企業であり、うつ病や不安症などの神経精神疾患の治療に対する革新的なアプローチで注目を集めています。

同社は2024年に、ARCH Venture Partners や Sofinnova Investments などの著名な投資家が主導する1億ドルのシリーズA資金調達ラウンドで、応募額を上回る資金調達を行い、事業を開始しました。

Seaport は、神経精神疾患における高い未充足ニーズを満たすことを目的とした医薬品のパイプラインを開発しています。Seaport の業務の主な特徴は、Glyph™プラットフォームという独自技術です。

これは、薬物の経口バイオアベイラビリティを高め、薬物送達における一般的な課題である初回通過効果を回避するものです。これにより、肝毒性などの潜在的な副作用が軽減されます。

同社のリード候補である「SPT-300」は、不安性うつ病の治療に有望なアロプレグナノロンの経口プロドラッグです。もう一つの主要化合物である「SPT-320」は、同様のメカニズムで全般性不安障害を標的としています。

Seaport のアプローチは、バイオアベイラビリティの問題によりこれまで限界があった治療候補薬の進歩に重点を置いており、精神疾患のより効果的で患者にやさしい治療法の開発におけるリーダーとしての地位を確立しています。

・Ascidian Therapeutics

Ascidian Therapeutics は、遺伝性疾患、特に神経系に影響を及ぼす疾患の治療にRNA エキソン編集に焦点を当てています。同社のアプローチでは、DNA 編集に伴うリスクを回避しながら、遺伝子治療の持続性を実現し、RNA 分子を修飾してエキソンレベルでの突然変異を修復します。

この技術は、従来の遺伝子治療では対応が困難であった、大規模で複雑な遺伝子や多数の突然変異を持つ遺伝子を治療する上で特に有益です。

Ascidian の主導プログラムは、ABCA4遺伝子の変異が原因で起こる網膜疾患であるスターガート病を標的としています。同社のRNA編集アプローチは、変異したエクソンを置き換えるように設計されており、この疾患やその他の遺伝性疾患に対して、1回限りの治療の可能性を提供します。

最近、神経疾患を対象としたRNA編集治療の開発を目的として、ロシュと提携しました。この提携は、自己免疫疾患や線維症などの他の分野にも拡大する可能性があります。

この提携により、最大で18億ドルのマイルストーンペイメントがもたらされる可能性があり、この最先端技術への期待の高さを反映しています。

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ADC (抗体薬物複合体)

ADCは有望な標的癌治療薬の一種であり、この分野の進歩により、より効果的で副作用の少ない治療が可能になる可能性がある。

・MediLink Therapeutics

中国蘇州に拠点を置く MediLink Therapeutics は、抗体薬物複合体（ADC）分野における先進的なイノベーターです。この技術は、強力な細胞毒性薬を癌細胞に直接送り込み、健康な組織へのダメージを最小限に抑えることを目的としています。

MediLink のADCは、同社独自のTMALIN®プラットフォームを使用して開発されており、腫瘍特異抗原を標的とすることで、さまざまな癌の治療に有望視されています。

その主要候補薬のひとつである「YL201」は、多くの固形腫瘍で過剰発現しているが、正常組織ではほとんど存在しないタンパク質であるB7-H3を標的としています。

2024年のESMO会議で発表された第I相臨床試験のデータでは、小細胞肺がん（SCLC）、鼻咽頭がん（NPC）、非小細胞肺がん（NSCLC）の治療において有望な結果が示され、患者集団によっては68%という高い客観的奏効率（ORR）が達成されました。

この革新的なADCは、主に血液毒性を含む管理可能な副作用があり、忍容性が高いです。また、MediLink は BioNTech と最大18億ドルの契約を締結し、NSCLCや乳がんなどの癌に関与する別の受容体であるHER3を標的とするADCの開発を進めています。

これらの提携は、高精度かつ低毒性の次世代癌治療を推進するという MediLink の取り組みを強調しています。

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肥満

肥満症は多数の疾患のリスク要因であるため、効果的な治療法は広範な健康上の利益をもたらす可能性がある。

・Metsera

Metsera は、肥満および代謝性疾患の次世代治療法の開発に重点的に取り組む新進のバイオテクノロジー企業です。ARCHベンチャー・パートナーズ、Population Health Partners、およびその他の有力投資家から2億9000万ドルの出資を受けた同社は、肥満治療市場におけるノボ ノルディスクやイーライリリーなどの大手企業と競合する体制を整えています。

Metsera のアプローチは、GLP-1受容体を標的とする注射および経口治療薬の幅広いポートフォリオを中心に展開されており、アミリン/カルシトニン受容体作動薬（DACRA）やその他の代謝経路調節物質を含む新しい組み合わせも含まれています。

有望な候補薬のひとつである「MET-097」は、現在第1相臨床試験段階にあるGLP-1受容体作動薬の注射薬で、大幅かつ持続的な減量効果が見込まれています。

また、注射による治療法に代わるより便利な選択肢として、バイオアベイラビリティを向上させた経口ペプチド療法の開発も進めています。

同社の戦略は、世界的に深刻化する肥満問題に対処し、減量、体重維持、代謝性疾患の予防を目的とした、個別化された拡張可能な治療法を提供することです。

同社の治療法は、より高い効果、より長い持続期間、より少ない副作用を目指して設計されており、「Wegovy」や「Zepbound」などの既存の治療法と比較して、投与頻度を減らす可能性もあります。

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心臓

心臓病に対する革新的なアプローチは、心血管疾患に関連する罹患率および死亡率に大きな影響を与える可能性がある。

・Cardurion Pharmaceuticals

Cardurion Pharmaceuticals は臨床段階にあるバイオテクノロジー企業であり、主要なシグナル伝達経路を標的として、治療が困難な心血管疾患に対する新規治療法の開発に取り組んでいます。

同社の2つの主要プログラムは、PDE9阻害剤とCaMKII阻害剤を中心としており、いずれも心不全や不整脈の分野における重要なアンメットニーズの解決につながる可能性を秘めています。

– PDE9阻害（CRD-750）
PDE9 は、心臓機能に重要なナトリウム利尿ペプチドのシグナル伝達経路に悪影響を及ぼすタンパク質です。Cardurion社の候補薬CRD-750は、PDE9を阻害することでこの経路を強化し、心不全（駆出率減少型心不全（HFrEF）および駆出率保持型心不全（HFpEF）の両方）患者の治療成績を改善することを目指しています。この薬剤は現在、第II相臨床試験の段階にあり、初期データでは心不全患者に有望な結果が示されています。

– CaMKII阻害（CRD-4730）
CaMKII は心筋細胞内のカルシウムシグナル伝達に関与する重要なプロテインキナーゼです。その過剰活性化は、不整脈や心不全などの心臓疾患と関連しています。カルディリオンは、臨床段階にある初の CaMKII 阻害剤である CRD-4730 を開発しており、この薬剤は、まれで致命的な遺伝性不整脈であるカテコラミン誘発性多形性心室頻拍（CPVT）の治療薬として試験が行われており、将来的には他の心血管疾患にも拡大される可能性があります。

特に治療が困難であった経路を標的とする Cardurion の革新的なアプローチは、心血管治療における大きな前進となります。同社は、パイプラインの開発と拡大を支援するために、総額5億ドル以上の資金調達を行っています。

全体的な傾向と重要性

複数の企業がAIを活用して創薬と開発に革命をもたらそうとしており、バイオテクノロジーにおけるデジタル変革への大きな流れを示している。

特に免疫学や神経科学の分野では、個々の患者のプロフィールに合わせた治療を目指し、精密医療に明確な重点が置かれています。生体内CAR-T療法、RNA編集、次世代ADCのようなイノベーションは、より洗練された標的治療法への業界の動きを示しています。

MediLink のような企業は、バイオテクノロジーのイノベーションのグローバルな性質を強調しており、中国のような国々からの多大な貢献があります。

これらの企業の多くは、肥満、心臓病、神経疾患などの医療ニーズが十分に満たされていない疾患に重点的に取り組んでいます。2024年のエンドポイント11リストは、最先端の技術と革新的なアプローチが医療を変革しようとしているバイオテクノロジー業界のダイナミックな状況を反映しています。

これらの企業は科学の進歩の最前線に位置しており、その進歩は最も治療が困難な疾患のいくつかに対する画期的な治療法につながる可能性があります。これらの革新企業に注目することは、バイオテクノロジーと医療の将来の方向性に対する貴重な洞察を提供します。

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