昨年に続き、今年も臨床バイオ銘柄のカタリストを一覧表にご紹介します。まずは2025年Q1のカタリスト一覧です。

以下のカタリストで注目している (銘柄をロングしている、あるいは結果が気になる) のが、AKRO、DYN、ELEV、ENSC、GHRS、RGLS、RVPH、SLDB、VIR、TYRA、WVE などです。

一覧表の最後で、これら注目のカタリストの詳細をご紹介します。

Akero Therapeutics (AKRO)

治療薬「EFX (Efruxifermin)」の Phase 2b試験 (BALANCED Study) です。対象となるのは、肝硬変ステージF4（進行した非アルコール性脂肪性肝炎：NASH）です。F4は肝硬変の最も進行した状態で、肝臓の線維化が広範囲にわたり発生しています。

「Efruxifermin (EFX)」は、Akero Therapeutics が開発中の長時間作用型FGF21アナログ。FGF21（線維芽細胞増殖因子21）は肝臓の健康を改善する重要なホルモンで、脂質代謝、炎症の抑制、線維化軽減に寄与するとされています。

EFXは、NASH患者において肝臓線維化を逆転させる可能性があると期待されています。試験目的は、安全性および忍容性（tolerability）の評価。肝臓の線維化を改善し、NASH活動度を軽減するかどうかを確認。Efruxifermin の長期的な効果（96週間）を検証します。

Elevation Oncology (ELEV)

治療薬「EO-3022」の Phase 1 試験（単剤療法 – Monotherapy）です。対象疾患は、Claudin 18.2 を発現する固形腫瘍（Solid Tumors）。試験目的は、安全性 (忍容性と毒性プロファイル) と初期の有効性データ（腫瘍縮小や疾患安定化率）を測定します。

「EO-3022」は抗 Claudin 18.2 抗体薬物複合体（ADC: Antibody-Drug Conjugate）。Claudin 18.2 は、胃がん、膵臓がんなど一部の固形腫瘍で高発現するタンパク質。腫瘍に特異的であるため、標的治療の優れた候補です。

健康な細胞での発現は限定的で、副作用のリスクが低いとされる。作用機序は、抗体が Claudin 18.2 を発現するがん細胞に結合し、細胞内に薬剤を直接届けることで、がん細胞を破壊します。

Dyne Therapeutics (DYN)

治療薬「DYNE-101」の Phase 1/2 試験 (ACHIEVE 試験) です。対象疾患は、DM1 (筋強直性ジストロフィータイプ1)。筋強直性ジストロフィータイプ1 (DM1) は進行性の遺伝性筋疾患であり、筋力低下、筋強直（筋肉の緩みが遅い）、心臓や呼吸機能の障害を引き起こします。治療オプションが限られているため、新しい治療法の開発が急務となっています。

「DYNE-101」は、Dyne Therapeutics のFORCEプラットフォームを利用して設計されたアンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO) ベースの治療薬です。

DM1の原因となる異常なRNAリピート配列を標的とし、その有毒な影響を低減することを目的としています。FORCEプラットフォームは、ASOの送達効率を高め、標的組織（筋肉など）に直接的かつ効率的に届ける技術です。

ACHIEVE 試験 (Phase 1/2 試験) では、安全性、忍容性、有効性を評価します。主に、「DYNE-101」が患者にどの程度安全であるか、薬剤が患者にどの程度受け入れられるか、有毒なRNAリピート配列を減少させる能力、および疾患症状を改善する能力を評価します。