2025年3月5日、Jazz Pharmaceuticals (ジャズ・ファーマシューティカルズ / JAZZ) が Chimerix (キメリックス / CMRX) を買収、オンコロジー領域のポートフォリオをさらに多様化することが発表された。

Chimerix のパイプラインである「Dordaviprone」は希少な高悪性度脳腫瘍患者のアンメット・メディカル・ニーズに応え、ジャズのパイプラインに短期的な商業的機会を加える。このディールの取引は現金対価総額約9億3500万ドル、1株当たり8.55ドルでの買収となりました。

パイプライン「dordaviprone」とは？

Chimerix の主要な臨床資産は「dordaviprone」で、H3 K27M変異型びまん性神経膠腫の新規ファーストインクラス低分子治療薬として開発中である。

H3 K27M変異型びまん性神経膠腫患者に特化して米国食品医薬品局（FDA）が承認した治療法はなく、放射線療法が最も一般的な治療法である。

最近 (2025年2月18日) 再発 H3 K27M 変異型びまん性神経膠腫に対するドルダビプロンの早期承認申請（NDA）が FDA に受理され、優先審査が認められた。

FDAは、PDUFA（処方薬ユーザーフィー法）の目標実施日を2025年8月18日に設定している。米国で承認された場合、「dordaviprone」は希少小児疾患の優先審査品目（PRV）の対象となる可能性がある。

これとは別に、「dordaviprone」は、現在進行中の第3相ACTION試験において、放射線治療後に新たに診断された非再発性のH3 K27M変異びまん性神経膠腫患者への使用を評価しており、この治療選択肢をフロントライン治療に拡大する可能性がある。

JAZZ が買収したタイミング

Jazz が買収したタイミングは、Chimerix が2月18日に「再発H3 K27M変異型びまん性グリオーマ治療薬としてドルダビプロンの新薬承認申請がFDAに受理され優先審査品目に指定されたことを発表」してから、2週間ちょっとでの買収となりました。

買収のポイント

・後期臨床
・FDAが承認した治療薬がない (アンメットニーズ)
・新薬承認申請 (NDA) がFDAに受理され優先審査品目に指定された

という3点セットでかなり期待値が高かったことが裏付けられます。今回の買収について、Jazz の会長兼CEOであるブルース・コザッドは次のように述べています。

「dordaviprone」を当社のがん領域のR&Dパイプラインに加えることで、FDAが承認した治療薬がなく、この患者集団に対する治療選択肢が限られている重大なアンメット・ニーズに対応する薬剤で、当社のポートフォリオをさらに多様化することができます。

「dordaviprone」は、承認されれば、希少ながん疾患の標準治療薬として急速に普及する可能性があり、近い将来、持続的な収益に貢献することになるでしょう。

我々は、現在までの「dordaviprone」の臨床試験結果に勇気づけられており、提案されている買収を完了させ、Chimerix の新しい同僚と協力して、早ければ今年後半から、この新規治療薬を患者さんにお届けするために、両社の研究開発および商業的専門知識をフルに活用することを楽しみにしています。

最近 FDA が新薬承認申請、生物製剤認可申請を優先審査として受理したバイオ銘柄

・Capricor Therapeutics (CAPR)

同社の治療候補薬に関する生物製剤認可申請（BLA）は優先審査として受理されました。FDAは処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく目標審査終了日を2025年8月31日と定めており、現時点では審査上の問題は見つかっていません。

・Biohaven Pharmaceuticals (BHVN)

FDAは、脊髄小脳変性症（SCA）の治療を目的としたBiohaven のトロリズマブの新薬承認申請（NDA）を受理し、優先審査に指定した。FDAのスケジュールに基づくと、承認された場合、Biohaven は2025年に米国でトロリズマブを上市する計画である。

・Verastem Oncology (VSTM)

Verastemのavutometinibとdefactinibの併用による再発性KRAS変異型低悪性度漿液性卵巣がん（LGSOC）治療薬のNDAは優先審査に指定された。FDAはPDUFA期日を2025年6月30日とした。

・Dizal Pharmaceuticals (非上場)

FDAは、特定の変異を有する非小細胞肺がん（NSCLC）患者の治療を目的とした経口EGFR阻害剤sunvozertinibのDizal社の新薬承認申請（NDA）を受理し、優先審査品目に指定した。

・Fortress Biotech and Cyprium Therapeutics (FBIO)

FDAは、メンケス病の治療を目的としたCUTX-101の新薬承認申請を受理し、優先審査に指定した。PDUFAの目標措置日は2025年6月30日に設定されている。

優先審査は、治療に著しい改善をもたらす、あるいは未だ満たされていない医療ニーズに対応する医薬品について、審査プロセスを迅速化することを目的としたFDAによる指定です。

この指定により、FDAは通常10ヶ月の審査期間を6ヶ月以内に申請に対する措置を取ることを目標としています。

過去にFDAにNDAが受理された直後に買収された例

臨床段階のバイオ企業で、過去に米国食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請（NDA）が受理された直後に買収された事例をご紹介します。

Bristol-Myers Squibb による Karuna Therapeutics の買収

リード薬剤候補は、統合失調症の治療薬候補である「KarXT（カルエクスト）」で、「KarXT」のNDAは2024年11月末にFDAによる審査が受理されました。その後2024年12月22日に Bristol-Myers Squibb が買収を発表しています。

Eli Lilly による Akouos の買収

Akouos は AK-OTOF の治験用新薬（IND）申請をFDAに提出する準備を進めており、これは同社の開発パイプラインにおける重要なマイルストーンとなりました。

Biogen による Reata Pharmaceuticals の買収

Omaveloxolone は最近FDAの承認を取得しており、買収対象としてのレアタ社の魅力を高めました。