CervoMed (サーボメッド / CRVO) は、脳の変性疾患の治療法の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業である。 同社は現在、p38MAPキナーゼα（p38a）を阻害する経口投与可能な低分子の脳浸透性薬剤である「neflamapimod (ネフラマピモド)」を開発中です。
neflamapimod は、DLBや他の主要な神経疾患における疾患の原因となる神経変性過程の可逆的な側面であるシナプス機能障害を治療する可能性があります。
このリード・プログラムである「neflamapimod (ネフラマピモド)」は、Vertex Pharmaceuticals (バーテックス・ファーマシューティカルズ) からライセンスされたもので、DLBに対して高度に差別化された、市場初の治療選択肢を提供する可能性を持っています。
2024年2月7日には、Vertex Pharmaceuticals の創設者であり、引退したCEO兼取締役会長であるジョシュア・ボーガー博士が取締役会議長に就任しました。
ボーガー博士は、革新的な科学者であると同時に、ビジネスで大きな成功を収めた経営者であり、重要な転換期を迎えている CervoMed に、医薬品開発およびバイオ医薬品会社での豊富なリーダーシップ経験をもたらします。
レビー小体型認知症（DLB）を対象としたネフラマピモドを評価する RewinD-LB 第2b相臨床試験のトップラインデータは、2024年後半に期待されています。ジョシュア・ボーガー博士は就任時に次のように述べています。
「neflamapimod」はDLB患者とその介護者の生活を根本的に変える可能性を秘めています。私は投資家として、2016年から「neflamapimod」を注視してきました。
この2年間のコリン作動性変性症に対する作用機序の解明における劇的な進展と、DLBにおけるフェーズ2aの臨床結果は、「neflamapimod」がフェーズ2bを成功裏に進め、最終的にはDLBにおける承認に至る可能性に大きな自信を与えてくれました。
CervoMed の優れたチームや取締役会と緊密に協力し、持続的な成長の基盤を築き、会社の使命を前進させることを楽しみにしています。
ジョシュア・ボーガー博士について
ジョシュア・ボーガー博士は、40年以上のキャリアの中で複数の科学的・ビジネス的指導的役割を果たしてきた業界のベテランである。 現在は Agios Pharmaceuticals の会長を務める。
1989年に Vertex を設立し、1992年から2009年まで最高経営責任者を務めた。2017年まで Vertex の取締役および科学技術委員会の委員長を務めた。
Vertex 設立以前は、ニュージャージー州ラーウェイにある Merck Sharp & Dohme Research Laboratories で基礎化学部門のシニアディレクターを務め、生物物理化学部門と免疫・炎症薬化学部門を統括した。
メルクでの10年間、ボーガー博士は創薬化学へのコンピューターモデリングの応用において国際的な名声を確立し、創薬プログラムの基礎として構造ベースの合理的薬物設計を使用する先駆者となった。
ウェズリアン大学で化学と哲学の学士号を、ハーバード大学で化学の修士号と博士号を取得。分子認識の博士研究員時代は、フランスのストラスブールにあるノーベル賞受賞化学者ジャン＝マリー・レーンの研究室で研究を行った。
50以上の科学論文を執筆し、医薬品の発見と開発において32の米国特許を取得している。
レビー小体型認知症（DLB）について
レビー小体型認知症は、アルツハイマー病、パーキンソン病に次いで3番目に多い脳の変性疾患であり、米国と欧州でそれぞれ約70万人が罹患しています。
この疾患の患者は、脳の神経細胞内にレビー小体と呼ばれるタンパク質の沈着物を蓄積する。これは運動機能とともに注意力、判断力、推論力などの認知能力に悪影響を及ぼします。
DLB患者はアルツハイマー病患者と比較して、医療費が高く、入院期間が長く、QOLが低く、介護者の苦痛が大きい。 DLBに対する治療法は米国FDAや欧州医薬品庁から承認されておらず、開発中の薬剤も限られている。
現在の標準治療はコリンエステラーゼ阻害薬であり、これはアルツハイマー病での使用が承認されているが、DLB患者では認知機能を一過性に改善するのみで、運動機能には影響しない。
「neflamapimod (ネフラマピモド)」について
neflamapimod は、p38MAPキナーゼα（p38a）を阻害する、治験中の経口投与可能な低分子脳浸透性薬剤である。前臨床試験において、neflamapimod は、特にDLBで最も影響を受ける脳の部分である前脳基底部コリン作動性系を含むシナプス機能障害を逆転させた。
300人以上が参加した第1相および第2相臨床試験において、neflamapimod は概して良好な忍容性を示した。AscenD-LB 第2a相臨床試験の結果、neflamapimod はプラセボと比較して認知症の重症度（Clinical Dementia Rating Sum-of-boxes、CDR-SB で評価）を有意に改善し、機能的移動度（Timed Up and Go Test、TUGテストで評価）を有意に改善した。
neflamapimod は最高用量で認知機能も改善した。 AscenD-LB における治療効果は、アルツハイマー病関連の合併症を持たない患者（血液検査、血漿ptau181で評価）において有意であり（効果量0.7）、全患者集団よりも大きかった。
前臨床と臨床のデータを総合すると、neflamapimod がDLBの基礎疾患プロセスを治療することと矛盾しない。
レビー小体型認知症を対象とした RewinD-LB フェーズ2b試験について
CervoMed が現在進行中のフェーズ2b試験である RewinD-LB は、前駆期DLBまたはDLBによる軽度認知症の患者160人を対象に、経口ネフラマピモド（40mgを1日3回）を評価する無作為化16週間二重盲検プラセボ対照臨床試験です。
16週間のプラセボ対照試験期間を終了した患者は、さらに32週間、neflamapimod のオープンラベル治療を受けながら試験を継続することができる。
血中バイオマーカー（血漿ptau181）で評価されるAD関連の併発病態を有する患者は除外される。 本試験の主要評価項目はCDR-SBの変化であり、副次的評価項目にはTUGテスト、認知機能テスト、Clinician’s Global Impression of Change が含まれる。
RewinD-LB 試験は、米国国立衛生研究所（National Institutes of Health）の老化研究所（National Institute on Aging）から2100万ドルの助成金を得て実施される。
この研究には41施設（米国30施設、英国8施設、オランダ3施設）が参加し、すべて開始されている。 RewinD-LB試験に関する詳細情報（実施中の臨床試験施設の連絡先を含む）は clinicaltrials.gov で入手可能である。