Zoomy

HOME > バイオテクノロジー

自己免疫細胞療法を手掛ける注目の臨床バイオ企業

自己免疫細胞療法を手掛ける注目の臨床バイオ企業

今回は「自己免疫細胞療法」を手掛ける注目の臨床バイオ企業をご紹介します。下記のグラフは、現在臨床段階にある自己免疫細胞療法を手掛けるバイオ企業とパイプライン、その臨床フェーズを表しています。

自己免疫細胞療法とは、自己免疫疾患の治療を目的とした先進的な医療技術です。この療法では、患者自身の免疫細胞を改変し、疾患の原因となる自己免疫反応を制御または抑制することで、病気の進行を防ぐことを目指します。

細胞について書かれたムカジーの名著『細胞‐生命と医療の本質を探る‐』

コロンビア大学医学部准教授、がん専門医・研究者シッダールタ・ムカジーの著書『細胞‐生命と医療の本質を探る‐』でも、その詳細が詳しく語られています。

自己免疫疾患は、免疫系が自身の正常な細胞や組織を攻撃することで発症します。このため、自己免疫細胞療法は、患者の免疫系を再プログラムすることで治療効果を発揮します。

自己免疫細胞療法を手掛ける臨床段階のバイオ企業

自己免疫細胞療法には、様々な種類やアプローチがあります。最も有名な「CAR-T細胞療法 (Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy)」は、患者のT細胞に特定の受容体（CAR）を導入し、特定の自己抗原を認識して攻撃するように改変する技術です。この療法は、がん治療で成功を収めていますが、自己免疫疾患にも応用されています。例えば、多発性硬化症や全身性エリテマトーデス（SLE）などで研究が進められています。

他にも、CAAR-T細胞療法 (Chimeric AutoAntibody Receptor T-cell Therapy)、mRNA CAR-T細胞療法、規制T細胞 (Treg) 療法、同種CAR-T細胞療法 (Allogeneic CAR-T)、CAR-NK細胞療法 (Chimeric Antigen Receptor Natural Killer Cell Therapy)、体内CAR-T細胞生成技術 (In Vivo CAR-T Production) などの種類がございます。

このような治療法を現在臨床しているのが TLDR Biotech がグラフで紹介している次のようなバイオ企業です。ティッカーコードを記載している企業は上場企業になります。

Kyverna Therapeutics (KYTX)

多発性硬化症における初期臨床結果（現在フェーズ2）がCAR-T細胞において有望な結果を示していますが、ループス腎炎（現在フェーズ1）では結果が混在しています。

iCell Gene Therapeutics

フェーズ1において、全身性エリテマトーデス（SLE）に対するCAR-T細胞が顕著な有効性を示し、一部の患者は4年以上にわたり病気が再発していません。

Cartesian Therapeutics (RNAC)

Cartesian Therapeutics (カルテジアン・セラピューティクス) は、一時的に発現するCAR-T細胞（「mRNA CAR-T」）を用いており、現在フェーズ2で全身性エリテマトーデスおよび重症筋無力症に対する治験を実施中です。

Capstan Therapeutics

ナノ粒子で送達されるmRNAを介して体内でCAR-T細胞を生成する技術を開発中で、副作用の軽減とアクセスの向上を目指しています。前臨床段階では、線維症に対するマウスモデルで良好な結果を得ています。

Cabaletta Bio (CABA)

Cabaletta Bio (カバレッタ・バイオ)は、粘膜性天疱瘡およびMuSK重症筋無力症に対するCAAR-T細胞（CAAR=キメラ自己抗体受容体）のフェーズ1試験を実施中です。

Sonoma Biotherapeutics

Sonoma Biotherapeutics (ソノマ・ファーマシューティカルズ) は、規制T細胞（Treg）に焦点を当て、リウマチ性関節炎および膿皮症に対するフェーズ1試験を実施中です。

CRISPR Therapeutics (CRSP)

CRISPR Therapeutics (クリスパー・セラピューティクス) は、自己免疫疾患に対する同種CAR-T細胞を探求中で、現在は前臨床段階です。

Caribou Biosciences (CRBU)

ループス腎炎および腎外ループスに対する同種CAR-Tプログラムを開発中で、フェーズ1試験は2024年末に開始予定です。

Nkarta (NKTX)

Nkarta (エヌカルタ) は、ループス腎炎に対するCAR-NK（ナチュラルキラー）細胞を開発中で、フェーズ1試験が近々開始予定です。

Takeda (TAK)

日本の武田薬品工業は、血液癌から自己免疫疾患への治療転換を図っており、ループス腎炎に対するCAR-NK細胞療法TAK-007のフェーズ1試験が計画されています。

この領域で IPO したばかりの Artiva Biotherapeutics (ARTV)

Artiva Biotherapeutics (ARTV)

そして今回注目したいのが、2024年7月19日にIPOしたばかりの Artiva Biotherapeutics (アルティバ・バイオセラピューティクス) です。Artiva は2021年にIPO予定でしたが、リード候補である「AB-101（万能NK細胞治療薬）」の臨床保留によりIPOが延期されていた。

今回再挑戦を果たしました。直近の IPO で、自己免疫疾患のための同種ナチュラルキラー (NK) 細胞療法の開発資金として1億6700万ドルを調達しました。

Artiva は、韓国の GC Cell からスピンアウトした会社で、GC Cell のポートフォリオの世界的な権利 (アジア、オーストラリア、ニュージーランドを除く) を持っている。2019年に設立された Artiva は、臍帯血から開発されるナチュラルキラー (NK) 細胞を開発しており、患者自身の細胞に由来するCAR-T療法とは異なり同種療法となる

同社の主要パイプラインである「AlloNK（AB-101）」は、凍結保存された即時使用可能なNK細胞療法で、現在臨床試験中です。

＜現在の臨床試験＞

・ループス腎炎および全身性エリテマトーデス（SLE）

AlloNK はループス腎炎の治療のためのフェーズ1/1b試験中です。この試験では、AlloNK を Rituxan (リツキシマブ) または Gazyva (オビヌツズマブ) と組み合わせて使用します。これらはFDA承認のB細胞標的抗体で、B細胞の減少を強化し、ループス患者に長期的な反応をもたらすことを目指しています。この試験の初期結果は2025年上半期に期待されています。

・複数の自己免疫疾患に対するバスケットスタディ

Artiva は、共通の特性を持つさまざまな自己免疫疾患に対する AlloNK を評価するためのバスケットスタディも実施中です。この研究には、リウマチ性関節炎、尋常性天疱瘡、ANCA関連血管炎の2種類が含まれます​。

＜AlloNK 療法の利点＞

・即時使用可能なソリューション

自家CAR-T療法とは異なり、患者自身の細胞を必要とせず、複雑で高価な処理を伴わないAlloNKは、ドナー由来の細胞を使用します。これらは臍帯血から調達され、製造後に凍結保存されるため、すぐに利用可能であり、よりスケーラブルです​。

・外来治療の可能性

AlloNK とリツキシマブの組み合わせにより、効果的なB細胞の減少を副作用を少なくして達成し、入院や集中監視を減らすことで外来治療が可能になります​。

関連記事

最新記事